[print_thumbnail_slider]

მკურნალობა უცხოეთში


ფარმაცევტული კომპანიის „Sarepta Therapeutics“ პრეპარატი Эксондис 51/Exondys 51 (eteplirsen), გამოიყენება იმ პაციენტების თერაპიისთვის, რომელთაც ლაბორატორიულად დამტკიცებული აქვთ დისტროფინის გენის მუტაცია. აღნიშნული სამკურნალო საშუალების მიღება საშუალებას იძლევა ნაწილობრივ აღდგეს მისი ფუნქცია.

Эксондис 51 – ის საფუძველზე მკურნალობა მოუხდება დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტების დაახლოებით 13%-ს, რადგანაც ავადმყოფების სწორედ ამ ნაწილს აქვს მუტაცია მოცემულ ეკზონში. Eteplirsen (ეტეპლირსენი) დამტკიცდა სწრაფი პროცედურების ფარგლებში. მოცემულ მომენტში ამ პრეპარატის კლინიკური ეფექტურობა არ არის დამტკიცებული. მარეგულირებლის გადაწყვეტილება ეფუძნება კლინიკური კვლევების შედეგებს, რომელთა თანახმადაც პრეპარატის გამოყენება ხელს უწყობდა ზოგიერთ პაციენტებში ჩონჩხის კუნთებში დისტროფინის რაოდენობის მომატებას. ექსპერტები მიიჩნევენ, რომ ფუნქციონალური დისტროფინის დონე სამკურნალო საშუალების შეყვანის შემდეგ საკმარისია იმისათვის, რომ მოსალოდნელი იყოს თერაპიის შესამჩნევი კლინიკური ეფექტი.

მეტ-ნაკლებად გავრცელებული გვერდითი ეფექტები, რომლებიც დაკავშირებულია ეტეპლირსენის მიღებასთან არის თავბრუხვევა და ღებინება.

კომპანია „Sarepta Therapeutics“-მა უნდა ჩაატაროს დამატებითი კლინიკური გამოკვლევები პრეპარატის ეფექტურობის შესასწავლად.

 

 

 

 

 

 

Comments are closed.

vaka