Tag Archives: დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის

ექსონდის 51 – დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის სამკურნალო პრეპარატი

ფარმაცევტული კომპანიის „Sarepta Therapeutics“ პრეპარატი Эксондис 51/Exondys 51 (eteplirsen), გამოიყენება იმ პაციენტების თერაპიისთვის, რომელთაც ლაბორატორიულად დამტკიცებული აქვთ დისტროფინის გენის მუტაცია. აღნიშნული სამკურნალო საშუალების მიღება საშუალებას იძლევა ნაწილობრივ აღდგეს მისი ფუნქცია. Эксондис 51 – ის საფუძველზე მკურნალობა მოუხდება დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტების დაახლოებით 13%-ს, რადგანაც ავადმყოფების სწორედ ამ ნაწილს აქვს მუტაცია მოცემულ ეკზონში. Eteplirsen (ეტეპლირსენი)

Read More